Sono stati valutati gli esiti di 482 bambini affetti da leucemia mieloide acuta ( AML ), arruolati nello studio Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica AML 2002/01.
Il trattamento è stato stratificato in base al gruppo di rischio; il trapianto di cellule staminali ematopoietiche ( HSCT ) è stato utilizzato nei bambini ad alto rischio ( HR ).
I pazienti con leucemia core binding factor che hanno raggiunto la remissione completa ( CR ) dopo il primo ciclo di induzione sono stati considerati a rischio standard ( SR; 99 pazienti ), mentre gli altri ( n=383 ) sono stati assegnati al gruppo alto rischio.
Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogenico ( ALLO ) o autologo ( AUTO ) è stato eseguito, rispettivamente, su 141 e 102 pazienti ad alto rischio dopo terapia di consolidamento.
I tassi di remissione completa, morte precoce e fallimento dell’induzione sono stati 87%, 3% e 10%, rispettivamente.
La recidiva si è verificata nel 24% dei pazienti che hanno raggiunto la remissione completa.
La sopravvivenza globale a 8 anni, la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza libera da malattia sono state, rispettivamente, pari a 68%, 55% e 63%.
La sopravvivenza globale, la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza libera da malattia per i pazienti a rischio standard e ad alto rischio sono state, rispettivamente, pari a 83%, 63%, 66% e 64%, 53%, 62%.
La sopravvivenza libera da malattia è stata del 63% e del 73% per i pazienti ad alto rischio, che hanno subito AUTO-HSCT e ALLO-HSCT, rispettivamente.
All'analisi multivariata, il gruppo di rischio, i leucociti maggiori di 100 x 109/L al momento della diagnosi e il cariotipo monosomico hanno predetto una sopravvivenza libera da eventi più ridotta.
Il trattamento orientato al rischio e un ampio impiego del trapianto di cellule staminali ematopoietiche sono risultati associati a una sopravvivenza libera da eventi a lungo termine che si è confrontata favorevolmente con gli studi precedentemente pubblicati sulla leucemia mieloide acuta nell’infanzia. ( Xagena2013 )
Pession A et al, Blood 2013; 122: 2: 170-178
Emo2013 Pedia2013
