L’FDA ha concesso l’approvazione per l’anticorpo monoclonale Bortezomib ( Velcade ) nel trattamento dei pazienti con mieloma multiplo, già sottoposti ad almeno due precedenti terapie, o che sono recidivanti.
Il Bortezomib è il capostipite di una nuova classe di farmaci, chiamati inibitori del proteasoma.
L’approvazione del Bortezomib è avvenuta sulla base della percentuale di risposta al trattamento. Non esistono dati che dimostrino benefici clinici del farmaco, ad esempio nel miglioramento della sopravvivenza.
L’inibizione del proteasoma rappresenta un nuovo approccio al trattamento del mieloma multiplo. Il proteasoma è un complesso enzimatico che svolge un importante ruolo nel degradare le proteine che controllano il ciclo cellulare ed i processi cellulari.
Il Bortezomib, bloccando il proteasoma, interrompe diversi pathway biologici tra cui quelli correlati alla crescita e alla sopravvivenza delle cellule tumorali.
Lo studio SUMMIT ha coinvolto 202 pazienti con mieloma multiplo refrattario alla terapia o recidivante.
I dati su 188 pazienti hanno mostrato che:
- la risposta completa e parziale ha interessato il 27,7% dei pazienti trattati;
- la sopravvivenza media è stata di 16 mesi (1-18 mesi);
- la durata media della risposta per i pazienti con risposta completa o parziale è stata di 12 mesi.
Nei 228 pazienti trattati con Bortezomib, i più comuni effetti indesiderati riscontrati sono stati: astenia (65%), nausea (64%), diarrea (51%), riduzione dell’appetito ed anoressia (43%), costipazione (43%), trombocitopenia (43%), neuropatia periferica (37%) , piressia (36%), vomito (36%), anemia (32%).
Il 14% dei pazienti ha sperimentato almeno un episodio di tossicità di grado 4°: trombocitopenia (3%), neutropenia (3%). ( Xagena 2003)
