I bambini affetti da trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale ( FNAIT ) sono a rischio di grave emorragia intracranica.
La gestione nel periodo postnatale si basa su scarse evidenze.
È stata descritta la gestione contemporanea e gli esiti dei pazienti con trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale nei Paesi ad alto reddito.
In uno studio di coorte multicentrico, retrospettivo, è stato istituito un registro per la raccolta di dati non-identificati sulla gestione e sul decorso dei neonati con trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale.
Hanno partecipato otto centri di sette Paesi ( Australia, Norvegia, Slovenia, Spagna, Svezia, Paesi Bassi e Stati Uniti ).
I criteri di ammissibilità comprendevano neonati con trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale nati vivi tra il 2010 e il 2020; alloanticorpi anti-antigene piastrinico umano ( HPA ) nel siero materno; incompatibilità di HPA materno e fetale confermata; e sanguinamento rilevato all'ecografia prenatale, trombocitopenia neonatale ( inferiore a 150 x 10(9) piastrine per litro [ L ] ), o entrambi nella gravidanza attuale o precedente.
I dati clinici sono stati recuperati dalle cartelle cliniche locali del primo ricovero neonatale e inseriti nel Registro.
L'esito chiave era il tipo di trattamento postnatale somministrato ai neonati con trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale.
Altri esiti erano la conta piastrinica mediana giornaliera nella prima settimana di vita, l'incremento della conta piastrinica mediana dopo la prima trasfusione non-compatibile rispetto alla prima trasfusione compatibile e la percentuale di neonati con sanguinamento lieve o grave.
Nel Registro di trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale sono stati inseriti 408 neonati nati vivi con trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale, di cui 389 provenienti da Australia ( n=74 ), Norvegia ( n=56 ), Slovenia ( n=19 ), Spagna ( n=55 ), Svezia ( n=31 ), Paesi Bassi ( n=138 ) e Stati Uniti ( n=16 ) sono stati inclusi nelle analisi.
Il follow-up mediano è stato di 5 giorni.
Più neonati erano maschi ( 241 su 379, 64% ) che femmine ( 138, 36% ).
La trombocitopenia grave ( conta piastrinica inferiore a 50 x 10(9) piastrine per L ) è stata riportata in 283 su 380 neonati ( 74% ) e trombocitopenia estrema ( inferiore a 10 x 109 piastrine per L ) è stata riportata in 92 neonati ( 24% ).
Il nadir postnatale della conta piastrinica è stato più alto nel gruppo senza trattamento rispetto a tutti gli altri gruppi.
163 dei 389 neonati ( 42% ) con trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale non hanno ricevuto alcun trattamento postnatale. 207 neonati ( 53% ) hanno ricevuto trasfusioni di piastrine, che erano HPA-non-compatibile ( 88 su 207, 43% ), HPA-compatibile ( 84, 41% ) o una combinazione di entrambi ( 35, 17% ).
La proporzione di neonati che hanno ricevuto trasfusioni di piastrine HPA-compatibili variava da Paese a Paese, dallo 0% ( Slovenia ) al 63% ( 35 su 56 neonati; Norvegia ).
Il trattamento postnatale con immunoglobuline per via endovenosa è stato somministrato a 110 su 389 neonati ( 28% ) ( da solo, n=19, o in combinazione con trasfusioni di piastrine, n=91 ), con una percentuale che lo riceveva compresa tra il 12% ( 17 su 138 neonati; Paesi Bassi ) al 63% ( 10 neonati su 16; Stati Uniti ) in tutti i Paesi.
L'incremento piastrinico mediano è stato di 59 x 10(9) piastrine per L dopo trasfusioni di piastrine HPA-non-compatibili e 98 × 109 piastrine per L dopo trasfusioni di piastrine HPA-compatibili ( P minore di 0.0001 ).
L'emorragia grave è stata diagnosticata in 23 dei 389 neonati nati vivi ( 6% ), di cui uno con grave emorragia polmonare e 22 con gravi emorragie intracraniche.
Un lieve sanguinamento è stato diagnosticato in 186 neonati ( 48% ).
La gestione postnatale della trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale varia notevolmente tra i Centri internazionali, evidenziando l'assenza di consenso sui trattamenti ottimali.
I dati hanno indicato che le trasfusioni HPA-compatibili portano a un incremento della conta piastrinica mediana maggiore rispetto alle trasfusioni HPA-non-compatibili, ma rimane sconosciuto se la compatibilità di HPA sia anche associata a un ridotto rischio di sanguinamento. ( Xagena2022 )
de Vos TW et al, Lancet Haematology 2022; 9: 844-853
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