I trattamenti ottimali per la recidiva di leucemia promielocitica acuta ( APL ) rimangono equivoci.
È stato condotto uno studio di fase 2 per valutare l'efficacia e la fattibilità di un trattamento sequenziale composto da induzione e consolidamento con Triossido di Arsenico ( Trisenox ), raccolta di cellule staminali del sangue periferico ( PBSC ) dopo alte dosi di chemioterapia a base di Citarabina e trapianto autologo di cellule ematopoietiche ( HCT ).
Tra il 2005 e il 2009, sono stati arruolati 35 pazienti ( 26 con recidiva ematologica e 9 con recidiva molecolare ).
La terapia di induzione ha portato a remissione completa nell’81% dei soggetti con ricaduta ematologica e la maggior parte dei pazienti è diventata negativa per PML-RARalfa dopo il primo ciclo di consolidamento con Triossido di Arsenico, ma 4 sono rimasti positivi.
La somministrazione del secondo ciclo di consolidamento con Triossido di Arsenico ha ulteriormente diminuito i livelli di trascrizione in 3 pazienti.
In totale, in 25 pazienti si è proceduto alla raccolta di cellule staminali del sangue periferico, ognuno dei quali ha raggiunto con successo le dosi target di cellule CD34+, e 23 pazienti sono stati sottoposti a trapianto autologo di cellule ematopoietiche con innesto di cellule staminali del sangue periferico PML-RARalfa-negative.
La recidiva dopo il trapianto si è verificata in 3 pazienti, e non c'è stata mortalità correlata al trapianto.
Con un follow-up medio di 4.9 anni, i tassi di sopravvivenza globale e libera da eventi a 5 anni sono stati, rispettivamente, pari a 65% e 77%.
Questi risultati hanno dimostrato l'efficacia e la fattibilità del trattamento sequenziale con Triossido di Arsenico e trapianto autologo di cellule ematopoietiche per la recidiva di leucemia promielocitica acuta. ( Xagena2013 )
Yanada M et al, Blood 2013; 121: 16: 3095-3102
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