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Medical Meeting

Aggiornamento dei dati sullo studio di fase III PERSIST-2 riguardante Pacritinib


Sono stati presentati i dati dello studio clinico randomizzato di fase III PERSIST-2, che ha confrontato Pacritinib con la migliore terapia disponibile ( BAT, best available therapy ) per il trattamento dei pazienti con trombocitopenia ( conta piastrinica inferiore a 100.000 per microlitro ) con mielofibrosi ad alto rischio.

I dati presentati al Congresso dell’ASH ( American Society of Hematology ) hanno mostrato che nei pazienti affetti da mielofibrosi il tasso di risposta era statisticamente significativo in termini di riduzione del volume splenico ( SVR ) con la terapia a base di Pacritinib rispetto alla terapia BAT, che includeva l'uso dell'inibitore di JAK1/JAK2 Ruxolitinib ( Jakavi ) ( p=0.001 ).

L'endpoint, rappresentato da una riduzione del punteggio totale dei sintomi ( TSS ) non è stato raggiunto ( P=0.079), ma è stata osservata una tendenza verso il miglioramento di questo indicatore.

Indipendentemente dal precedente trattamento con Ruxolitinib, la terapia con Pacritinib ha determinato un aumento statisticamente significativo della percentuale di pazienti con riduzione del volume splenico rispetto alla BAT.

I pazienti con mielofibrosi che presentano basse conte piastriniche sono spesso intolleranti alla terapia con Ruxolitinib e non hanno a disposizione opzioni di trattamento efficaci.
I dati dello studio PERSIST-2 suggeriscono che Pacritinib, somministrato due volte al giorno, può dimostrarsi una terapia efficace per i pazienti trombocitopenici affetti da mielofibrosi e presenta un profilo di sicurezza adeguato.

Lo studio clinico multinazionale, randomizzato ( rapporto: 1:1:1 ), controllato, in aperto, di fase III PERSIST-2 è stato condotto per valutare Pacritinib, rispetto alla migliore terapia disponibile, nei pazienti con mielofibrosi con conte piastriniche inferiori o uguali a 100.000 per microlitro.
Un totale di 311 pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere 200 mg di Pacritinib due volte al giorno ( BID ), 400 mg di Pacritinib una volta al giorno ( QD ) o la terapia BAT.

Gli studi clinici su Pacritinib sono attualmente oggetto di una sospensione clinica totale disposta dalla Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) a febbraio 2016.
In quell'occasione, la FDA aveva fatto presente che i risultati intermedi sulla sopravvivenza globale ottenuti nello studio PERSIST-2 mostravano un effetto negativo sulla sopravvivenza ed erano coerenti con i risultati dello studio PERSIST-1.
221 pazienti ( 74 trattati con Pacritinib BID; 75 con Pacritinib QD; 72 con terapia BAT ) erano stati arruolati almeno 24 settimane prima della sospensione clinica ed erano potenzialmente valutabili per l'endpoint di efficacia a 24 settimane ( popolazione ITT valutabile per l'efficacia ).

Nella popolazione ITT valutabile per l'efficacia, al momento dell'ingresso nello studio il 46% dei pazienti ( 101/221 ) presentava conte piastriniche inferiori a 50.000 per microlitro e il 59% ( 130/221 ) era anemico ( emoglobina inferiore a 10 g/dL ).
Le conte piastriniche normali sono comprese tra 150.000 e 450.000 per microlitro.

La percentuale di pazienti inclusi nella popolazione ITT valutabile per l'efficacia e trattati in precedenza con Ruxolitinib era distribuita come segue: il 41% ( 31/75 ) era stato trattato con Pacritinib QD; il 42% ( 31/74 ) con Pacritinib BID e il 46% ( 33/72 ) con la terapia BAT. ( Xagena2016 )

Fonte: CTI BioPharma, 2016

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