Sono stati valutati 190 bambini con leucemia a rischio molto alto, sottoposti a trapianto allogenico di cellule emopoietiche in due periodi di trattamento sequenziali, per determinare se quelli trattati con protocolli moderni avessero un rischio elevato di recidiva o di morte tossica, e se trapianti non-HLA-identici producessero scarsi risultati.
Per le coorti recenti, i tassi di sopravvivenza globale a 5 anni sono stati del 65% per i 37 pazienti con leucemia linfoblastica acuta e del 74% per i 46 con leucemia mieloide acuta; questi tassi sono comparabili con quelli delle generazioni precedenti ( 28%, n=57 e 34%, n=50, rispettivamente ).
Il miglioramento nelle coorti più recenti è stato osservato indipendentemente dal tipo di donatori ( fratelli, 70% vs 24%; estranei, 61% vs 37% e aploidentici, 88% vs 19% ), attribuibile a infezioni minori ( hazard ratio HR=0.12 ; P=0.005 ), alla tossicità correlata al regime ( HR=0.25, P=0.002 ), e alla mortalità associata alla leucemia ( HR=0.40, P=0.01 ).
La probabilità di sopravvivenza è dipesa dallo stato della leucemia ( prima remissione vs malattia più avanzata; HR=0.63, P=0.03 ) o malattia minima residuale ( positiva vs negativa; HR=2.10, P=0.01 ) al momento del trapianto.
In conclusione, la tecnica di trapianto è migliorata nel corso degli anni e dovrebbe essere considerata per tutti i bambini affetti da leucemia ad altissimo rischio, a prescindere dalla disponibilità di un donatore compatibile. ( Xagena2011 )
Leung W et al, Blood 2011; 118: 223-230
Emo2011 Pedia2011
