La mielofibrosi ( MF ) in fase cronica è una malattia difficile da trattare e le opzioni di trattamento convenzionali sono orientate alla palliazione dei sintomi.
In uno studio prospettico, multicentrico, di fase 2, 21 pazienti con mielofibrosi ( 18 in fase cronica, 2 in fase accelerata e 1 in fase blastica ) sono stati trattati con un programma di 10 giorni di Decitabina sottocutanea a 0.3 mg/kg al giorno.
Il tasso di risposta complessivo è stato del 33%, manifestato principalmente come un miglioramento delle citopenie.
La durata media della risposta è stata di 7 mesi. Un punteggio di rischio elevato IPSS (International Prognostic Scoring System), un livello elevato di emoglobina fetale basale e una diminuzione sostenuta della conta delle cellule CD34+ circolanti sono stati associati alla risposta alla Decitabina.
Tutti i pazienti hanno manifestato almeno una citopenia di grado 3/4.
Le tossicità non-ematologiche sono state meno frequenti, con affaticamento, anoressia e ipocalcemia come le più comuni. Data la mancanza di terapie efficaci nella mielofibrosi con citopenie gravi, questo studio supporta ulteriori indagini sull'uso di agenti ipometilanti come agenti singoli o in terapie combinate. ( Xagena2024 )
Lin C et al, Blood Adv 2024; 8: 5735-5743
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