Lo studio THALASSA della durata di 1 anno ha arruolato 166 pazienti con differenti sindromi da talassemia non-dipendente da trasfusione ( NTDT ), ha dimostrato l'efficacia e la sicurezza di Deferasirox ( Exjade ) nel ridurre la concentrazione di ferro epatico in questi pazienti.
La riduzione della concentrazione di ferro epatico con Deferasirox al dosaggio iniziale di 5 e 10 mg/kg/die ha dimostrato di essere costante nei sottogruppi di pazienti in base a concentrazione di ferro epatico / ferritina sierica, età, sesso, etnia, splenectomia ( sì / no ), e sottostante sindrome da talassemia non-dipendente da trasfusione ( beta-talassemia intermedia, HbE/beta-talassemia o alfa-talassemia ).
Sono anche state valutate le strategie di dosaggio di Deferasirox per i pazienti con talassemia non-dipendente da trasfusione.
Maggiori riduzioni della concentrazione di ferro epatico sono state raggiunte nei pazienti trattati con un incremento della dose alla settimana 24 con Deferasirox a 10 mg/kg/die come dose iniziale e fino a 20 mg/kg/die.
I pazienti che hanno ricevuto una dose effettiva media di Deferasirox maggiore di 12.5 e minore o uguale a 17.5 mg/kg/die hanno raggiunto una maggiore diminuzione della concentrazione di ferro epatico rispetto ai sottogruppi trattati con una dose maggiore o uguale a 7.5 e minore o uguale a 12.5 mg/kg/die e maggiore di 0 o minore di 7.5 mg/kg/die, dimostrando una efficacia dose-risposta.
La riduzione della concentrazione di ferro epatico in tutti i sottogruppi di pazienti è stata generalmente coerente con l'analisi di efficacia primaria con un profilo di sicurezza simile. ( Xagena2013 )
Taher AT et al, Am J Hematol 2013; 88: 6: 503-506
Emo2013 Farma2013
