Lo standard di trattamento di quattro infusioni di Rituximab ( MabThera ) nella porpora trombotica trombocitopenica ( TTP ) acquisita rimane empirico.
La deplezione delle cellule B periferiche è correlata con la diminuzione delle concentrazioni sieriche di anti-ADAMTS13 e associata a una risposta clinica.
Per valutare l'efficacia di un regime con Rituximab basato sulla deplezione delle cellule B, 24 pazienti con porpora trombotica trombocitopenica sono stati arruolati in uno studio prospettico multicentrico di fase II e confrontati con i pazienti di uno studio precedente.
I pazienti con risposta subottimale a un regime basato sulla plasmaferesi hanno ricevuto due infusioni di Rituximab 375 mg m-2 entro 4 giorni, e una terza dose al giorno 15 della prima infusione se le cellule B periferiche erano ancora rilevabili.
L’endpoint primario era la valutazione del tempo necessario per il recupero della conta piastrinica dalla prima plasmaferesi.
Dopo la prima somministrazione di Rituximab sono morti 3 pazienti.
Nei rimanenti pazienti, il trattamento guidato dalle cellule B ha accelerato la remissione e il recupero della attività di ADAMTS13 come risultato di una rapida deplezione anti-ADAMTS13 in modo simile al programma standard di quattro infusioni di Rituximab.
Anche la sopravvivenza libera da recidiva a 1 anno è risultata comparabile tra i due gruppi.
Un regime di Rituximab basato sulla deplezione delle cellule B è fattibile e fornisce risultati comparabili rispetto allo schema di quattro infusioni di Rituximab.
Questo regime potrebbe rappresentare un nuovo standard per il trattamento della porpora trombotica trombocitopenica. ( Xagena2016 )
Benhamou Y et al, Am J Hematol 2016; 91: 1246-1251
Emo2016 Farma2016
