Efficacia e sicurezza degli agonisti del recettore TPO nel trattamento della porpora trombocitopenica immune associata prevalentemente a carenze di anticorpi


Le carenze prevalenti di anticorpi hanno una prevalenza stimata di più di 1 su 25.000. Il loro fenotipo classico comporta l'associazione di manifestazioni autoimmuni con una maggiore suscettibilità alle infezioni. Fino all'8% di questi pazienti alla fine sviluppa porpora trombocitopenica immune (ITP ).

Ridurre il rischio di infezioni e prendere in considerazione trattamenti non-immunosoppressivi, come gli agonisti del recettore della trombopoietina ( TPO-RA ), sono considerazioni importanti per questi pazienti.

Una serie di casi retrospettivi ha valutato gli esiti e la sicurezza degli agonisti del recettore della trombopoietina come trattamento per la porpora trombocitopenica immune negli adulti diagnosticati con carenze prevalentemente di anticorpi.

La risposta e la risposta completa al trattamento sono state definite come conta piastrinica che raggiunge rispettivamente 30 x 10-9/l e 100 x 10-9/l.

Sono stati analizzati i dati di 28 pazienti. Il tempo di follow-up mediano dopo l'introduzione dei primi agonisti del recettore della trombopoietina è stato di 33 mesi.

Dopo 6 settimane di follow-up, la risposta è stata ottenuta in 24 dei 28 pazienti ( 85.7% ) e tra questi, 21 pazienti ( 75% ) hanno mostrato una risposta completa.

All'ultima visita di follow-up disponibile, solo 7 pazienti ( 25% ) necessitavano di terapie di seconda linea per la porpora trombocitopenica immune e tra questi, solo 5 pazienti ( 17.9% ) hanno ricevuto immunosoppressori.

Solo 3 pazienti ( 10.7% ) hanno riportato eventi avversi epatobiliari confermati in laboratorio di gravità lieve e 3 pazienti ( 10.7% ) hanno riportato eventi trombotici.

In conclusione, gli agonisti del recettore della trombopoietina sono sembrati essere un'opzione di trattamento efficace e sicura in queste serie di casi. I risultati hanno indicato che Eltrombopag o Romiplostim dovrebbero essere considerati come terapia di seconda linea per la porpora trombocitopenica immune correlata a prevalenti carenze di anticorpi. ( Xagena2024 )

Soulard M et al, Blood Adv 2024; 8: 6171-6182

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