I dati raccolti in modo prospettico, dal mondo reale, su sanguinamenti, trattamento emofilico ed esiti di sicurezza in soggetti con emofilia A con inibitori del fattore VIII ( FVIII ) sono limitati.
Uno studio prospettico, globale, multicentrico, non-interventistico, ha raccolto dati dettagliati nel mondo reale in persone con emofilia A, sottoposti a routine clinica.
Sono stati caratterizzati i tassi di sanguinamento, le pratiche di trattamento emofilico, l'aderenza alla profilassi e gli eventi avversi in adulti / adolescenti nelle persone con emofilia A e con inibitori nella coorte non-interventistica.
Sono stati arruolati partecipanti di età a partire da 12 anni affetti da emofilia A congenita e storia documentata di inibitori del fattore VIII ad alto titolo.
I partecipanti sono rimasti aderenti al trattamento usuale; non sono stati applicati interventi.
Complessivamente, sono stati arruolati 103 soggetti con emofilia A e con inibitori ( età mediana 31 anni ) e sono stati monitorati per una mediana di 26.0 settimane.
Nei gruppi di trattamento episodico ( n=75 ) e profilattico ( n=28 ), rispettivamente, sono stati riportati 1.244 e 325 sanguinamenti e 528 ( 42.4% ) e 104 ( 32.0% ) non sono stati trattati; i tassi di sanguinamento annualizzati ( ABR ) sono stati 18.6 e 14.9 per sanguinamenti trattati, e 32.7 e 25.0 per tutti i sanguinamenti.
I prodotti di coagulazione utilizzati includevano il concentrato del complesso protrombinico attivato ( aPCC ) e/o il Fattore VII ricombinante attivato.
Tra i partecipanti a cui è stata prescritta una profilassi con concentrato del complesso protrombinico, il 35.0% ha aderito sia alla frequenza prescritta di somministrazione di concentrato del complesso protrombinico, sia alla dose prescritta.
Sono stati segnalati gravi eventi avversi di emartrosi ed emorragia muscolare; gli eventi avversi più comuni sono stati artralgia, infezione delle vie respiratorie superiori e piressia.
In conclusione, il tasso di sanguinamenti annualizzato ( sanguinamenti trattati e tutti i sanguinamenti ) rimane elevato nel trattamento standard; questa popolazione prospettica non ha dimostrato la necessità di trattamenti più efficaci per le persone con emofilia A e con inibitori per ridurre o prevenire i sanguinamenti, con la possibilità di migliorare l'aderenza alla profilassi e migliorare ulteriormente gli esiti. ( Xagena2018 )
Mahlangu J et al, Haemophilia 2018; 24: 921-929
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