L’emofilia A acquisita è un raro disturbo del sanguinamento causato da autoanticorpi diretti contro il fattore di coagulazione FVIII.
Gli episodi di sanguinamento alla presentazione sono spontanei e gravi nella maggior parte dei casi.
La terapia emostatica ottimale è controversa e sono disponibili solo dati da studi osservazionali e retrospettivi.
Il registro EACH2, un web-database multicentrico pan-Europeo, riporta la gestione attuale dei pazienti.
È stato condotto uno studio allo scopo di valutare il controllo dei primi episodi di sanguinamento trattati con un agente bypassante ( rFVIIa [ fattore VIIa ricombinante ] o aPCC [ concentrato di complesso protrombinico attivato ] ), FVIII ( fattore VIII ) o DDAVP ( Desmopressina ) tra i 501 pazienti registrati.
Dei 482 pazienti con uno o più episodi di sanguinamento, 144 ( 30% ) non hanno ricevuto trattamento per sanguinamento; 31 sono stati trattati solo con terapia sintomatica.
Tra i 307 pazienti trattati con un agente emostatico di prima linea, 174 ( 56.7% ) hanno ricevuto rFVIIa, 63 ( 20.5% ) aPCC, 56 ( 18.2% ) FVIII e 14 ( 4.6% ) DDAVP.
Il sanguinamento è risultato controllato in 269 dei 338 ( 79.6% ) pazienti trattati con un agente emostatico di prima linea o con solo terapia ancillare.
Il controllo del sanguinamento è risultato significativamente più elevato nei pazienti trattati con agenti bypassanti versus FVIII / DDAVP ( 93.3% vs 68.3%; P=0.003 ).
Il controllo del sanguinamento è risultato simile tra rFVIIa e aPCC ( 93.0%; P=1 ).
Eventi trombotici sono stati riportati nel 3.6% dei pazienti trattati con incidenza simile tra rFVIIa ( 2.9% ) e aPCC ( 4.8% ). ( Xagena2012 )
Baudo F et al, Blood 2012; 120: 39-46
Emo2012 Farma2012
