La porpora trombotica trombocitopenica immune ( iTTP ) è una rara malattia autoimmune pericolosa per la vita causata da una carenza di disintegrina e metalloproteinasi con ADAMTS13 ( thrombospondin type 1 motif, member 13 ).
Caplacizumab ( Cablivi ), un nano-anticorpo anti-fattore di von Willebrand, è approvato per il trattamento della porpora trombotica trombocitopenica immune, riducendo la necessità di plasmaferesi terapeutica ( TPE ) e migliorando il recupero della conta piastrinica e la sopravvivenza.
È stato condotto uno studio retrospettivo su 42 casi acuti di porpora trombotica trombocitopenica immune in Austria e Germania, trattati con un regime modificato mirato a evitare la plasmaferesi terapeutica se la conta piastrinica aumentava dopo la prima dose di Caplacizumab.
Le caratteristiche basali e gli esiti dei pazienti sono stati confrontati con un gruppo di controllo di 59 pazienti con porpora trombotica trombocitopenica immune sottoposti a trattamento di prima linea con plasmaferesi terapeutica, Caplacizumab e immunosoppressione.
L'esito principale era il tempo alla normalizzazione della conta piastrinica. Gli esiti secondari includevano risposta clinica, esacerbazione, porpora trombotica trombocitopenica immune refrattaria, decessi correlati a porpora trombotica trombocitopenica immune e tempo di raddoppio della conta piastrinica.
Il tempo mediano di normalizzazione della conta piastrinica è stato simile tra le 2 coorti ( 3 e 4 giorni; P=0.31 ). Non vi sono state differenze significative nella risposta clinica, esacerbazioni, refrattarietà, decessi correlati a porpora trombotica trombocitopenica immune o tempo di raddoppio della conta piastrinica, riflettendo la risposta al trattamento a breve termine.
In tutto 4 pazienti non hanno risposto alla prima dose di Caplacizumab e successivamente è stata iniziata la plasmaferesi terapeutica.
Infezione da citomegalovirus, coinfezione da virus HIV / virus HBV, un teratoma ovarico con anticorpi antipiastrinici associati e molteplici trasfusioni piastriniche prima della diagnosi corretta potrebbero aver impedito la risposta immediata al trattamento in questi pazienti.
In conclusione, Caplacizumab e immunosoppressione da soli, senza plasmaferesi terapeutica, hanno rapidamente controllato la microangiopatia trombotica e ottenuto una risposta clinica sostenuta nella porpora trombotica trombocitopenica immune.
Lo studio fornisce una base per la gestione della porpora trombotica trombocitopenica immune senza plasmaferesi terapeutica in Centri esperti attraverso un processo decisionale condiviso tra pazienti e medici curanti. ( Xagena2024 )
Kühne L et al, Blood 2024; 144: 1486-1495
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