La Globulina antitimocitaria di coniglio ( rATG; Timoglobulina ) in combinazione con Ciclosporina ( Sandimmun ), come terapia immunosoppressiva di prima linea, è stata valutata in modo prospettico in uno studio pilota multicentrico, europeo e di fase 2, in 35 pazienti con anemia aplastica.
I risultati sono stati confrontati con quelli ottenuti in 105 pazienti appaiati per età e gravità della malattia dal Registro European Blood and Marrow Transplant, trattati con ATG equina ( hATG; Linfoglobulina ) e Ciclosporina.
L’endpoint primario era la risposta a 6 mesi.
A 3 mesi, nessun paziente aveva raggiunto una risposta completa a rATG. Una risposta parziale si è manifestata in 11 ( 34% ) pazienti.
A 6 mesi, il tasso di risposta completa è stato del 3% e quello di risposta parziale del 37%.
Si sono verificati 10 decessi dopo rATG ( 28.5% ) e 1 morto dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche. Le infezioni sono state la principale causa di decesso in 9 dei 10 pazienti.
Il tasso di risposta migliore è stato del 60% per rATG e del 67% per hATG.
Per rATG, la sopravvivenza generale a 2 anni è stata del 68%, rispetto all’86% per hATG ( P=0.009 ).
La sopravvivenza libera da trapianto è stata del 52% per rATG e del 76% per hATG ( P=0.002 ).
Nell’analisi multivariata, rATG ( hazard ratio, HR=3.9, P=0.003 ) ed età superiore a 37 anni ( HR=4.7, P=0.0008 ) sono risultati fattori di rischio indipendenti per la sopravvivenza. ( Xagena2012 )
Marsh JC et al, Blood 2012; 119:5391-5396
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