L’emolisi intravascolare nella emoglobinuria parossistica notturna ( PNH ) può essere efficacemente controllata con Eculizumab ( Soliris ), un anticorpo monoclonale umanizzato che si lega alla proteina del complemento C5.
E’ stato riportato uno studio di confronto retrospettivo tra 123 pazienti trattati con Eculizumab nel periodo recente ( dopo il 2005 ) e 191 controlli storici ( dal Registro francese ).
La sopravvivenza globale ( OS ) a 6 anni è stata del 92% nella coorte con Eculizumab rispetto all’80% nei controlli storici diagnosticati dopo il 1985 ( hazard ratio, HR=0.38, P=0.037 ).
Ci sono stati significativamente meno eventi trombotici nel gruppo di pazienti trattati con Eculizumab ( 4% ) rispetto alla coorte storica ( 27% ).
Tuttavia, si è scoperto che gli eventi trombotici possono ancora verificarsi dopo l'inizio del trattamento con Eculizumab e che i precedenti eventi trombotici hanno ancora un impatto negativo sulla sopravvivenza.
Le evoluzioni a sindrome mielodisplastica o leucemia acuta sono state simili in entrambe le coorti.
Ci sono state meno evoluzioni ad anemia aplastica nel gruppo di trattamento.
All'analisi multivariata, l'assenza di un precedente evento trombotico e il trattamento con Eculizumab sono stati associati a una migliore sopravvivenza globale.
Il trattamento con Eculizumab ha migliorato la sopravvivenza globale nei pazienti affetti da emoglobinuria notturna parossistica classica senza aumentare il rischio di evoluzione clonale. ( Xagena2016 )
Loschi M et al, Am J Hematol 2016; 91: 366-370
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