Precedenti studi hanno riportato alti tassi di risposta con la terapia con Interferone-alfa ( rIFN-alfa ) ricombinante in pazienti con trombocitemia essenziale ( ET ) e policitemia vera ( PV ).
Per definire ulteriormente il ruolo dell'Interferone-alfa, sono stati studiati gli esiti della terapia con Interferone-alfa-2a pegilato ( PegInterferone ) in pazienti con trombocitemia essenziale e policitemia vera precedentemente trattati con Idrossiurea.
Lo studio Myeloproliferative Disorders Research Consortium ( MPD-RC )-111 di fase 2, internazionale, multicentrico, ha valutato la capacità della terapia con PegInterferone di indurre risposte ematologiche complete ( CR ) e parziali ( PR ) nei pazienti con trombocitemia essenziale o policitemia vera ad alto rischio refrattari o intolleranti a Idrossiurea.
Lo studio ha incluso 65 pazienti con trombocitemia essenziale e 50 pazienti con policitemia vera.
I tassi di risposta complessivi ( ORR; CR/PR ) a 12 mesi sono stati del 69.2% ( 43.1% e 26.2% ) nei pazienti con trombocitemia essenziale e 60% ( 22% e 38% ) nei pazienti con policitemia vera.
I tassi di risposta completa sono stati più alti nei pazienti con trombocitemia essenziale CALR-mutata ( 56.5% vs 28.0%; P=0.01 ), rispetto a quelli in soggetti privi di una mutazione del gene CALR.
La riduzione assoluta mediana della frazione allelica della variante JAK2 V617F è stata del -6% nei pazienti che hanno ottenuto una risposta completa rispetto a +4% nei pazienti con risposta primaria o senza risposta ( NR ).
La terapia è stata associata a un tasso significativo di eventi avversi; la maggior parte era gestibile e l'interruzione della terapia con PegInterferone correlata agli eventi avversi si è verificata solo nel 13.9% dei soggetti.
In conclusione, il PegInterferone è una terapia efficace per i pazienti con trombocitemia essenziale o policitemia vera precedentemente refrattari e/o intolleranti alla Idrossiurea. ( Xagena2019 )
Yacoub A et al, Blood 2019; 134: 1498-1509
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