I criteri diagnostici dell’Organizzazione mondiale della Sanità ( OMS ) sottolineano il ruolo della morfologia del midollo osseo nel distinguere la trombocitemia essenziale dalla mielofibrosi primaria precoce / prefibrotica.
Uno studio ha esaminato la rilevanza clinica di tale distinzione.
Rappresentanti di 7 Centri internazionali di eccellenza per neoplasie mieloproliferative hanno creato un database clinicopatologico di pazienti con precedente diagnosi di trombocitemia essenziale ( n=1.104 ).
I criteri di eleggibilità dello studio includevano disponibilità di campioni di midollo osseo naive al trattamento ottenuti entro 1 anno dalla diagnosi.
La diagnosi di trombocitemia essenziale è stata confermata in 891 pazienti ( 81% ) ed è stata modificata in mielofibrosi primaria precoce / prefibrotica in 180 ( 16% ); 33 pazienti non sono risultati valutabili.
Nella mielofibrosi primaria precoce / prefibrotica rispetto a trombocitemia essenziale sono risultati significativamente peggiori i tassi di sopravvivenza a 10 anni ( 76% e 89%, rispettivamente ) e quelli a 15 anni ( 59% e 80%, rispettivamente ), i tassi di trasformazione leucemica a 10 anni ( 5.8% e 0.7%, rispettivamente ) e a 15 anni ( 11.7% e 2.1%, rispettivamente ) e i tassi di progressione a mielofibrosi conclamata a 10 anni ( 12.3% e 0.8%, rispettivamente ) e a 15 anni ( 16.9% e 9.3% ).
I rispettivi tassi di incidenza di decesso, leucemia e mielofibrosi conclamata per 100 pazienti-anno per mielofibrosi primaria precoce / prefibrotica rispetto a trombocitemia essenziale sono stati 2.7% e 1.3% ( rischio relativo [ RR ], 2.1; P inferiore a 0.001 ), 0.6% e 0.1% ( RR=5.2; P=0.001 ) e 1% e 0.5% ( RR=2.0; P=0.04 ).
L’analisi a variabili multiple ha confermato queste osservazioni e ha inoltre identificato l’età superiore a 60 anni ( hazard ratio [ HR ], 6.7 ), conta leucocitaria superiore a 11 × 10(9)/L ( HR=2.01 ), anemia ( HR=2.95 ) e storia di trombosi ( HR=2.81 ) come fattori aggiuntivi di rischio per la sopravvivenza.
Tassi di incidenza di trombosi e di JAK2V617F sono risultati simili nei due gruppi.
La sopravvivenza nella trombocitemia essenziale è risultata simile alla popolazione europea standardizzata per sesso ed età.
In conclusione, questo studio ha confermato l’importanza clinica della stretta aderenza ai criteri dell’Organizzazione mondiale della sanità nella diagnosi di trombocitemia essenziale, e ha fornito importanti informazioni su sopravvivenza, tassi di complicanze della malattia e fattori prognostici nella trombocitemia essenziale e mielofibrosi primaria precoce / prefibrotica definite rispettando fedelmente i criteri dell’OMS. ( Xagena2011 )
Barbui T et al, J Clin Oncol 2011; 29: 3179-3184
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