Caplacizumab ( Cablivi ) impedisce l'interazione tra il fattore di von Willebrand e le piastrine ed è utilizzato per trattare la porpora trombotica trombocitopenica immune ( iTTP ).
La sua somministrazione è risultata associata a un ritardo nel ripristino dell'attività di ADAMTS13 dopo la sospensione dello scambio plasmatico ( plasmaferesi ).
Sono stati analizzati gli esiti di 113 episodi di porpora trombotica trombocitopenica immune, 75 dei quali sono stati trattati con Caplacizumab, in 108 pazienti nel Registro spagnolo REPTT.
Caplacizumab ha ridotto il tempo di normalizzazione della conta piastrinica e ridotto la necessità di scambio plasmatico, le esacerbazioni e le ricadute.
Non vi è stata alcuna differenza nel tempo per raggiungere un'attività di ADAMTS13 superiore o uguale al 20% dopo la fine dello scambio plasmatico tra gli episodi trattati con Caplacizumab e quelli non-trattati ( mediana, 14.5 vs 13.0 giorni, P=0.653 ).
Tuttavia, considerando i 36 episodi in cui il Caplacizumab è stato iniziato 3 o meno giorni dopo la diagnosi di porpora trombotica trombocitopenica immune, il tempo per il ripristino di ADAMTS13 dalla fine dello scambio plasmatico è stato più alto rispetto agli episodi in cui Caplacizumab è stato iniziato più di 3 giorni dopo la diagnosi di porpora trombotica trombocitopenica immune ( 20.0 vs 11.0 giorni, P=0.003 ) o rispetto agli episodi non-trattati con Caplacizumab ( P=0.033 ).
Questo risultato potrebbe essere correlato a una durata significativamente più breve dello scambio plasmatico negli episodi precoci trattati con Caplacizumab rispetto agli episodi tardivi trattati con Caplacizumab ( 5.5 vs 15.0 giorni, P minore di 0.001 ) o episodi non-trattati con Caplacizumab ( 11.0 giorni, P minore di 0.001 ).
Non vi sono state differenze nel tempo di ripristino di ADAMTS-13 dall'inizio dello scambio plasmatico ( 28.0, 27.0 e 29.5 giorni negli episodi precoci trattati con Caplacizumab, tardivi trattati con Caplacizumab e non-trattati con Caplacizumab ).
La somministrazione precoce di Caplacizumab non previene la necessità di immunosoppressione, ma ha effetti benefici riducendo la necessità di scambio plasmatico senza particolari problemi di sicurezza. ( Xagena2024 )
Mingot-Castellano ME et al, Blood 2024; 143: 1807-1815
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