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Sopravvivenza a lungo termine dei pazienti con beta talassemia major trattati con trapianto di cellule staminali ematopoietiche rispetto alla sopravvivenza con trattamento convenzionale


Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche ( HSCT ) nella talassemia rimane una sfida.
È stato riportato uno studio caso-controllo effettuato in un singolo Centro su un'ampia coorte di 516 bambini e pazienti adulti sottoposti a HSCT o supporto trasfusionale e terapia di chelazione del ferro; 258 pazienti ( età media 12 anni ) sono stati sottoposti a trapianto HSCT da donatore imparentato ( 67% ) o non-imparentato ( 33% ); 97 pazienti erano adulti ( età di 16 anni o superiore ).

Il follow-up mediano dopo trapianto HSCT è stato di 11 anni.

Il regime di condizionamento si basava su Busulfan ( 80.6% ) o Treosulfan ( 19.4% ).
È stata selezionata casualmente una coorte di 258 pazienti abbinati per sesso ed età trattati in modo convenzionale.

Nei pazienti trapiantati la sopravvivenza globale a 30 anni ( OS ) e la sopravvivenza libera da talassemia ( TFS ) sono state, rispettivamente, pari a 82.6% e a 77.8%, contro una sopravvivenza globale dell'85.3% nei pazienti con trattamento convenzionale ( P=NS ).
L'incidenza di malattia di trapianto contro l’ospite ( GvHD ) di grado II-IV acuta e cronica è stata rispettivamente del 23.6% e del 12.9%.
La probabilità di rigetto è stata del 6.9%.

La mortalità legata al trapianto ( TRM ) ( 13.8% ) è risultata simile alla probabilità di morte per eventi cardiovascolari nei pazienti con terapia convenzionale ( 12.2% ).

Il punteggio di Pesaro ad alto rischio ( classe 3 ) era associato a ridotta sopravvivenza globale ( OR=1.99 ) e a sopravvivenza senza talassemia ( OR=1.54 ).

Nei pazienti adulti, la sopravvivenza globale e la sopravvivenza libera da progressione a 23 anni dopo trapianto HSCT erano, rispettivamente, 70% e 67.3%, contro 71.2% per la sopravvivenza globale nella terapia convenzionale ( P=NS ).

Infine, Treosulfan è risultato associato a un minor rischio di GvHD acuta ( P=0.004; OR=0.28 ).

In conclusione, il tasso di sopravvivenza a 30 anni dei pazienti con talassemia dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche è risultato simile a quello atteso nei pazienti con talassemia trattati con terapia convenzionale, con la stragrande maggioranza dei sopravvissuti a trapianto HSCT guariti dalla talassemia. ( Xagena2017 )

Caocci G et al, Am J Hematol 2017; 92: 1303-1310

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