I pazienti con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr ( EBV ) ( malattia linfoproliferativa post-trapianto EBV+ ) in cui il trattamento iniziale fallisce hanno poche opzioni e una sopravvivenza globale ( OS ) mediana storicamente bassa di 0.7 mesi dopo trapianto allogenico di cellule emopoietiche ( HCT ) e 4.1 mesi dopo trapianto di organi solidi ( SOT ).
Tabelecleucel ( Ebvallo ) è un'immunoterapia allogenica, pronta all'uso, citotossica dei linfociti T specifici per malattia linfoproliferativa post-trapianto EBV+.
L'esperienza precedente in un singolo centro ha mostrato risposte in pazienti con malattia linfoproliferativa post-trapianto EBV+ dopo trapianto allogenico di cellule emopoietiche o trapianto di organi solidi.
Sono stati riportati gli esiti di un protocollo di accesso espanso multicentrico in riceventi trapianto allogenico di cellule emopoietiche ( n=14 ) e trapianto di organi solidi ( n=12 ) trattati con Tabelecleucel per malattia linfoproliferativa post-trapianto EBV+ recidivante / refrattaria al Rituximab con/senza chemioterapia.
Il tasso di risposta oggettiva è stato del 65.4% complessivo ( incluso il 38.5% con una risposta completa e il 26.9% con una risposta parziale), 50.0% con trapianto allogenico di cellule emopoietiche e 83.3% con trapianto di organi solidi.
I tassi stimati di sopravvivenza globale a 1 e 2 anni sono stati entrambi del 70.0% complessivo, entrambi del 61.5% con trapianto allogenico di cellule emopoietiche ed entrambi dell'81.5% con trapianto di organi solidi ( follow-up mediano: rispettivamente 8.2, 2.8 e 22.5 mesi ).
I pazienti che hanno risposto a Tabelecleucel hanno avuto tassi di sopravvivenza globale a 1 e 2 anni più elevati ( 94.1% ) rispetto ai non-responder ( 0% ).
Il trattamento è stato ben tollerato, senza segnalazioni di recrudescenza tumorale, sindrome da rilascio di citochine o rigetto di midollo e trapianto di organi solidi.
I risultati hanno dimostrato esiti clinicamente significativi in un'ampia popolazione trattata con Tabelecleucel, indicando un potenziale progresso terapeutico trasformativo e accessibile per malattia linfoproliferativa post-trapianto EBV+ recidivante / refrattaria dopo trapianto allogenico di cellule emopoietiche o trapianto di organi solidi. ( Xagena2024 )
Nikiforow S et al, Blood Adv 2024; 8: 3001-3012
XagenaMedicina_2024
