Il trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche ( HSCT ) rappresenta l'unico trattamento curativo per i pazienti con sindrome mielodisplastica, ma comporta morbilità e mortalità non trascurabili.
Studi registrati hanno dimostrato che lo stadio di malattia avanzata al momento del trapianto è associato a una minore sopravvivenza globale.
Per definire la tempistica ottimale per il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche è stata effettuata una analisi decisionale su 660 pazienti che hanno ricevuto la migliore terapia di supporto e 449 soggetti sottoposti a trapianto.
La valutazione del rischio si è basata sulle scale IPSS ( International Prognostic Scoring System ), WPSS ( Prognostic Scoring System basato sulla classificazione dell’Organizzazione Mondiale della Sanità ).
È stato descritta la storia naturale della malattia ed è stato valutato l'effetto del trapianto allogenico sulla sopravvivenza, stimando l’aspettativa di vita dalla diagnosi in base alla scelta di trattamento nelle diverse fasi di rischio.
Relativamente alla terapia di supporto, l'aspettativa di vita stimata è aumentata quando il trapianto è stato ritardato dagli stadi iniziali fino alla progressione a rischio intermedio-1 secondo IPSS o a stadio di rischio intermedio secondo WPSS, per poi diminuire per i rischi più elevati.
Una analisi decisionale con confronto tra WPSS e IPSS ha permesso una migliore stima della tempistica ottimale per il trapianto.
Queste osservazioni indicano che il trapianto allogenico offre prestazioni ottimali di sopravvivenza quando la procedura viene eseguita prima che i pazienti con sindrome mielodisplastica progrediscano a stadi avanzati della malattia. ( Xagena2013 )
Alessandrino EP et al, Am J Hematol 2013; 88: 7: 581-588
Emo2013
