Le complicanze trasfusionali e la mancanza di risorse nei Paesi a reddito medio-basso hanno portato alla ricerca di nuove terapie per ridurre la necessità di trasfusioni di sangue nei pazienti con beta-talassemia.
L'Idrossiurea ( Onco Carbide ) ha dimostrato risultati promettenti; inoltre, in alcuni studi la Talidomide ha anche mostrato un miglioramento dei livelli di emoglobina ( Hb ) per i pazienti con beta-talassemia.
Sono stati presentati i risultati di uno studio non-randomizzato a braccio singolo per valutare l'efficacia della terapia di combinazione di Idrossiurea e Talidomide nei bambini con beta-talassemia.
In totale 135 pazienti ( età mediana, 6 anni ), 77 maschi ( 57% ) e 58 femmine ( 43% ), sono stati seguiti prima usando solo Idrossiurea per 6 mesi, e poi usando la combinazione di Idrossiurea e Talidomide per altri 6 mesi.
L'esito primario era una risposta alla terapia, come misurato dal numero di trasfusioni richieste e dai livelli di emoglobina, per i pazienti che ricevevano solo Idrossiurea e poi durante l'uso della terapia di combinazione.
I risultati dello studio hanno mostrato un calo significativo del volume delle trasfusioni di sangue ( P minore di 0.001 ) e un aumento significativo dei livelli mediani di emoglobina entro 3 e 6 mesi dalla terapia di combinazione ( P minore di 0.001 ).
In tutto 89 partecipanti ( 65.93% ) sono stati buoni responder, 16 ( 11.85% ) responder e 30 ( 22.22% ) non-responder, mentre i responder hanno mostrato mutazioni genetiche variabili.
Sono stati segnalati in totale 38 eventi avversi che si sono risolti con un trattamento di supporto o una sospensione temporanea dell'intervento.
La terapia di combinazione ha dimostrato risultati promettenti e potrebbe essere presa in considerazione per una popolazione di pazienti diversificata con beta-talassemia. ( Xagena2022 )
Ansari SH et al, Blood Adv 2022; 6: 6162-6168
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