Le complicanze trasfusionali e la mancanza di risorse nei Paesi a reddito medio-basso hanno portato alla ricerca di nuove terapie per ridurre la necessità di trasfusioni di sangue nei pazienti con bet ...
La beta-talassemia è una malattia ereditaria con limitate opzioni terapeutiche approvate; i pazienti manifestano anemia e le sue complicanze, incluso il sovraccarico di ferro. Si è determinato se ...
L'efficacia clinica della Idrossiaurea ( Onco Carbide ) nei pazienti con anemia falciforme è stata ben stabilita. Tuttavia, i dati sulla sua efficacia clinica nella pratica sono scarsi È sta ...
Sebbene le emoglobinopatie gravi possano essere curate con trapianto di sangue o di midollo osseo allogenico, la disponibilità di donatori abbinati e gli effetti tossici possono essere problematici. ...
Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche ( HSCT ) nella talassemia rimane una sfida. È stato riportato uno studio caso-controllo effettuato in un singolo Centro su un'ampia coorte ...
Le prestazioni fisiche diminuiscono nei pazienti con talassemia major, ma l'impatto relativo dell’anemia e del sovraccarico di ferro sulla capacità di esercizio è sconosciuto.È stata valutata la funzi ...
Il sovraccarico di ferro nella beta-talassemia major si traduce in genere in cardiomiopatia ferro-indotta, malattie del fegato e complicanze endocrine. E’ stata esaminata l'incidenza e la progressio ...
Lo studio THALASSA della durata di 1 anno ha arruolato 166 pazienti con differenti sindromi da talassemia non-dipendente da trasfusione ( NTDT ), ha dimostrato l'efficacia e la sicurezza di Deferasiro ...
In uno studio, 60 pazienti con talassemia ( età mediana, 7 anni; intervallo, 1-37 ) sono stati sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche dopo una trattamento con Tiotepa, Treosulfano e ...
La morbilità e la mortalità nella talassemia sono associate al carico di ferro. Si prevede che i recenti progressi nell’imaging organo-specifico del ferro e la disponibilità ...
I pazienti con beta-talassemia richiedono, per tutta la vita, la terapia di ferrochelazione fin dalla prima infanzia, per prevenire le complicanze associate al sovraccarico di ferro trasfusionale.Per ...
Uno studio prospettico, multicentrico, in aperto, a singolo braccio, ha valutato la risposta del ferro cardiaco ed epatico alla terapia con Deferasirox ( Exjade ) per 18 mesi.Sono stati arruolati da 4 ...
È stato svolto uno studio prospettico con lo scopo di valutare l'efficacia e la sicurezza di una terapia a lungo termine con Idrossiurea ( Oncocarbide ) in pazienti con anemia falciforme.In tut ...
Il sovraccarico di ferro a livello cardiaco è causa di molti decessi nella beta-talassemia maggiore. Uno studio prospettico multicentrico della durata di 1 anno ha valutato in 192 pazienti co ...
La scarsa efficienza fisica è un problema comune tra i pazienti talassemici. La L-Carnitina ( Levocarnitina, Carnitene ) svolge un ruolo essenziale nella beta-ossidazione degli acidi grassi, un ...
