L'emolisi è un fenomeno ben noto ma scarsamente caratterizzato in un sottogruppo di pazienti con sindromi mielodisplastiche ( MDS ). La sua base patobiologica sembra sostenere un'eziologia non-immun ...
La terapia con cellule CAR-T, Idecabtagene vicleucel ( Ide-cel; Abecma ), ha mostrato un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da progressione rispetto ai regimi standard negli adulti ...
Gli esiti sono sfavorevoli nella leucemia mieloide acuta ( AML ) e nelle sindromi mielodisplastiche ( MDS ) con mutazione TP53 ( mTP53 ), anche dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoie ...
Melfalan flufenamide ( Melflufen; Pepaxto ), un coniugato alchilante farmaco-peptide, più Desametasone ha mostrato attività clinica e sicurezza gestibile nello studio di fase 2 HORIZON. Si è determi ...
Circa il 20% dei pazienti con sindromi mielodisplastiche ( SMD ) con mutazione diTP53 raggiunge la remissione completa ( CR ) con agenti ipometilanti. Eprenetapopt ( APR-246 ) è una piccola molecola ...
Le opzioni di trattamento sono limitate per i pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio ( LR-MDS ). Uno studio di fase III, controllato con placebo, ha valutato Azacitidina orale ( CC- ...
I pazienti con anemia e sindromi mielodisplastiche a basso rischio in cui la terapia con agenti stimolanti l'eritropoiesi non è efficace diventano generalmente dipendenti dalle trasfusioni di globuli ...
Le mutazioni di IDH2 ( isocitrato deidrogenasi-2 ) si verificano in circa il 5% dei pazienti con sindromi mielodisplastiche. L'attività neomorfica delle proteine mutanti IDH2 provoca ipermetilazio ...
Le sindromi mielodisplastiche e la leucemia mieloide acuta con mutazioni di TP53 sono caratterizzate da recidive frequenti, risposte scarse o di breve durata, e ridotta sopravvivenza con le terapie at ...
La Guadecitabina è un agente ipometilante di nuova generazione il cui metabolita attivo Decitabina ha un tempo di esposizione in vivo più lungo rispetto alla Decitabina per via endovenosa. Sono neces ...
La Decitabina, un inibitore della DNA metiltransferasi 1 o composto ipometilante del DNA, non è facilmente biodisponibile per via orale a causa della rapida eliminazione da parte della citidina deamin ...
Le opzioni di trattamento per la trombocitopenia nelle sindromi mielodisplastiche sono scarse. Come descritto in precedenza in uno studio randomizzato di fase 2 ( n=250 ), 58 settimane di trattamento ...
Le sindromi mielodisplastiche sono caratterizzate da una eritropoiesi inefficace che porta all'anemia. Sotatercept è una nuova proteina di fusione formata dal dominio extracellulare del recettor ...
Azacitidina ( Vidaza ) è una terapia standard di prima linea nelle sindromi mielodisplastiche ( MDS ) a rischio elevato. Non si sa se le combinazioni basate su Azacitidina con Lenalidomide ( Revlimid ...
Specifiche mutazioni genetiche che si trovano comunemente nelle sindromi mielodisplastiche possono aiutare a spiegare l'eterogeneità fenotipica di questi disturbi e a predire la sopravvivenza.A ...
